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        又一臨床急需境外新藥來了!田邊三菱依達拉奉獲批治療“漸凍人”
        醫藥第一時間 · 2019/08/02
        2019年7月31日,國家藥品監督管理局更新了田邊三菱肌萎縮側索硬化癥(ALS)治療藥物Radicava (Edaravone, 依達拉奉)的辦理狀態,變為“已發件”。

        本文轉載自“ 醫藥第一時間”。

        2019年7月31日,國家藥品監督管理局更新了田邊三菱肌萎縮側索硬化癥(ALS)治療藥物Radicava (Edaravone, 依達拉奉)的辦理狀態,變為“已發件”。


        依達拉奉是臨床急需境外新藥(第二批),上市申請于2019年4月12日獲得承辦(受理號:JXHS1900047),隨后在6月份被納入優先審評品種。在“臨床急需”+“優先審評”的雙碼加持下,依達拉奉從上市申請獲得受理,到正式獲批僅用了110天。


        ALS領域的“新寵”

        肌萎縮側索硬化癥 (amytrophic lateral sclerosis,ALS)俗稱“漸凍人癥”,是由于運動神經細胞進行性退化,導致四肢、軀干、胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮,以及言語、吞咽和呼吸功能減退,直至呼吸衰竭死亡。ALS的病因至今不明,部分病例可能與遺傳及基因缺陷有關,另外一些環境因素,如重金屬鋁中毒等都可能造成運動神經元損害。

        發病機理不明,動物模型不可靠,使得ALS新藥的開發非常困難。1996年,賽諾菲開發的利魯唑(Riluzole)獲得美國FDA批準上市,成為第一個獲批用于治療ALS的藥物。接下來的時間里只有十幾個相關藥物挺進臨床階段,但基本全軍覆沒。至今2017年5月,田邊三菱的依達拉奉獲美國FDA批準上市,用于治療ALS。距離利魯唑獲批,相隔了22年!

        依達拉奉是一款神經保護劑,能強效清理自由基,使神經免于氧化應激和神經元凋亡。自由基是正常細胞產生能量過程的副產品,正常情況下,它們會被身體迅速清除,但如果留在體內,就會引起氧化應激,導致神經細胞損傷和死亡。而自由基引起的氧化應激被認為是ALS患者神經細胞死亡的原因之一。


        Edaravone分子結構式

        FDA批準田邊三菱的Radicava是基于一項隨機、雙盲、安慰劑對照的三期臨床研究 (NCT01492686)的結果。根據患者開始治療時的功能水平,通過廣泛用于評定肌萎縮側索硬化癥患者的機能狀態的臨床標準-ALS患者功能評定量表(ALSFRS-R)進行療效評估,結果顯示,相比安慰劑組,Radicava可以延緩ALS患者的身體機能下降速度達33%。


        截止目前,依達拉奉已經在日本(2015年6月)、韓國(2015年12月)、美國(2018年5月)、加拿大(2018年10月)、中國(2019年7月)等國家獲批用于治療ALS。

        2018年5月11日,國家衛生健康委員會等5部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》,肌萎縮側索硬化被收錄其中。此次依達拉奉在中國獲批上市,將給中國ALS患者帶來更好的治療選擇,進一步提高藥物可及性。

        腦卒中領域的“經典”

        依達拉奉由田邊三菱研制,最初于2001年在日本被批準用于治療腦卒中。接下來的十多年,田邊三菱對依達拉奉進行再次研究,并在原有基礎上進行工藝改良,最終達到了治療ALS的效果。2015年6月和12月,依達拉奉分別在日本和韓國獲得批準用于治療ALS,商品名為Radicut。